2023年10月25日，“人诱导多能干细胞（hiPSCs）衍生多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病临床研究” 项目启动会在上海市东方医院北院25楼会议室召开。上海市东方医院（同济大学附属东方医院）（以下简称东方医院）名誉院长、俄罗斯工程院院士、上海干细胞临床转化研究院院长、临床研究项目总负责人刘中民教授出席并主持会议。东方医院团队与项目联合单位士泽生物医药（苏州）有限公司（以下简称士泽生物）代表参加本次会议。
人诱导多能干细胞（hiPSCs）衍生多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病临床研究项目启动会
帕金森病（Parkinson's disease，PD）是全球第二大神经退行性疾病，现有的传统药物治疗或手术治疗不能再生多巴胺能神经元或解决神经元退行性病变和死亡的问题，也不能改变帕金森病的疾病进程。本临床研究项目前期已通过医院的学术审查和伦理审查，将采用立体定位颅内定点注射方式进行临床级hiPSCs衍生亚型多巴胺能神经前体细胞替代性移植治疗帕金森病，探索再生多巴胺能神经细胞移植治疗帕金森病的安全性。本临床研究项目将使用临床级hiPSCs衍生亚型多巴胺能神经前体细胞，该细胞制剂按照国际临床级制剂标准生产，已在临床前帕金森病小动物模型及中重度帕金森病非人灵长类模型上进行了安全性评估和疗效验证，具有非常良好的成药性前景。
hiPSCs衍生多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病临床研究流程
刘中民教授在致辞中谈到，帕金森病的发病机制至今不明，这类疾病对人群健康的影响越来越严重。本临床研究将推动国际前沿技术与临床研究结合，有望通过细胞替代疗法救治广大患者。项目组在后续实际开展前与开展中，仍要致力于干细胞质量提升及临床研究合规性把控，通过多种措施保障本项目顺利实施。东方医院团队将与士泽生物一起不断探索、创新、推动医学事业发展。
东方医院名誉院长刘中民教授致辞
项目临床负责人吴景文教授介绍了项目实施方案，重点介绍了入排标准，研究终点以及风险防控方案。士泽生物创始人李翔博士围绕hiPSCs衍生多巴胺能神经前体细胞的制备与质检要求，临床前研究及其潜在风险做了详细的阐述。李翔表示，东方医院作为国家首批干细胞临床研究备案机构，在干细胞临床研究方面拥有丰富经验。此次临床研究合作历经一年多的体系建设及临床筹备，对探索再生多巴胺能神经细胞移植治疗帕金森病的临床可行性具有重要的标杆意义。项目质量受权人、东方医院GMP实验室主任贾文文介绍了此次临床研究项目中细胞制剂的运输交接、放行检验、剩余制剂处理等具体要求。东方医院干细胞基地办公室副主任何斌介绍了临床研究的质量管理要求、系统操作及临床研究中常见问题的解答。
项目组与机构介绍项目方案与相关要求
在干细胞临床研究研讨会环节，项目组就干细胞质量检验与放行检验细节，干细胞临床研究质量控制与风险防控细节等进行了详细讨论。希望通过医院和生物科技公司强强合作、优势互补，推动我国帕金森病细胞治疗领域的自主创新和产业化，攀登世界医疗科技高峰，为全球帕金森病患者带来福音。
