随着医疗技术的不断发展，血液病领域的研究日益深入，国际学术交流也愈发频繁。美国血液学会（ASH）年会作为全球血液学领域大型学术盛会，吸引了来自世界各地的顶尖专家学者分享最新研究成果和前沿进展。近年来，中国血液病领域发展迅猛，不仅在国际舞台上崭露头角，更逐渐实现从“跟跑”向“领跑”的转变。在今年的ASH年会上，中国再次取得了令人瞩目的成绩，众多研究成果在大会上亮相，我国自主研发的原研药物海曲泊帕更是闪耀国际舞台，凭借其在再生障碍性贫血（AA）领域的突破性进展，赢得了国际同行的高度关注。
值此之际，医脉通特邀苏州大学附属第一医院吴德沛教授聚焦ASH会议的前沿进展，深入探讨中国血液学领域在国际舞台上的发展态势并发表真知灼见，以飨读者！
医脉通：近年来，我国血液病领域取得了令人瞩目的成就，逐渐实现从跟跑迈向领跑。本次ASH年会，我国再创新高。从您的角度看，这反映出中国血液学领域在国际舞台上呈现怎样的发展态势？哪些疾病领域的研究进展尤其突出？
吴德沛教授：近年来，中国血液学领域在国际舞台上呈现出蓬勃发展、强势崛起的态势，论文质量和数量的大幅攀升，直观地反映出科研产出能力的持续强化，中国血液学已深度融入国际学术交流体系，专家们积极发声、深度参与，在国际学术界的影响力与话语权不断扩大。
在国际层面，我国专家主动分享本土积累的丰富经验与前沿研究成果，为全球血液学事业注入源源不断的中国智慧与强劲动力。在本次ASH年会上，中国学者的表现尤为亮眼，共有70余篇口头报告和490余篇壁报入选，数量和质量均创历史新高，这一成绩彰显了中国血液学研究在国际学术界日益凸显的地位与分量。在疾病领域进展方面，中国血液学取得了多项令人瞩目的成果：
在白血病和淋巴瘤领域，研究成果丰硕。新型靶向药物、嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）等创新治疗手段和联合策略的探索，为患者提供了更多个性化、高效的治疗选择，在提高缓解率、延长生存期等方面取得了重要突破；
在造血干细胞移植领域，研究者深入探讨了移植物抗宿主病（GVHD）的发病机制，并进一步探索新型药物，为GVHD的治疗开辟了新方向。
在基础研究方面，中国学者在造血干细胞自我更新机制、血小板相关研究等方面取得了重要发现，这些基础研究成果将为后续血液疾病的诊断、治疗和药物研发等提供坚实的理论支撑。
此外，我中心今年在ASH上也斩获多项oral和poster，主要聚焦在靶向新药和无化疗（chemo-free）方案在血液肿瘤中的疗效评估，以及多项CAR-T相关疗法和策略的创新应用等方面。
医脉通：在今年ASH会议展示的成果中，AA治疗方面有诸多亮点，并发出了响亮的中国之声。您认为这些进展对AA的治疗格局产生了怎样的深远影响？在提升治疗效果、改善患者预后等方面有哪些关键突破？
吴德沛教授：AA是一种骨髓造血衰竭综合征，也是血液科常见的疾病之一。造血干细胞移植是AA的重要治疗手段，移植技术的发展也让更多患者重拾生机。对于不适合移植的患者，免疫抑制治疗（IST）虽被长期应用，但该方案起效较慢，患者常面临频繁输血的困扰，同时出血和感染的风险增加，往往需反复住院治疗7。促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）是近年来药物治疗AA的重大突破，与免疫抑制剂联合使用带来了良好且持久的血液学应答。
本次ASH年会上，AA领域的多项研究进展备受关注，其中，TPO-RA药物为难治性AA患者带来更佳缓解，起效迅速且安全性佳8；此外，TPO-RA药物联合IST在不适合移植的重型AA（SAA）患者中提升了血液学反应率9,10，改善了患者的输血依赖情况。这些研究成果推动AA治疗策略更趋多元化和精准化，为未来的临床实践带来了新的希望。
医脉通：从ASH好声音，聚焦我国原研产品，海曲泊帕体现了中国实力，今年ASH会议发布了海曲泊帕联合治疗SAA的一线数据，这是国内TPO-RA药物的重要突破。能否请您结合这一成果，分享您的见解？同时，您对未来我国原研药物的发展有何期待？
吴德沛教授：我国专家开展的两项关于海曲泊帕联合IST方案治疗SAA的研究均取得了非常好的结果。一项研究评估了海曲泊帕联合IST方案在SAA患者中的疗效，研究结果表明9，在6个月时，相较于安慰剂组，海曲泊帕组的完全缓解（CR）率、总缓解（OR）率明显提升，此外，海曲泊帕还明显降低了6个月时依赖红细胞输注和依赖血小板输注的患者比例。
另一项研究探索了在海曲泊帕联合IST方案的基础上，加用重组人血小板生成素（rhTPO）治疗SAA患者的疗效。研究结果显示10，36例可获得血液学缓解患者的3个月OR率高达75%，且没有患者因不良事件而导致停药，表明该联合治疗方案在初治SAA患者中具有良好的疗效和安全性。
这些结果提示，在传统IST方案中加入海曲泊帕作为SAA患者的一线治疗策略，可提高患者的血液学缓解率，并且帮助患者摆脱输血依赖。基于此成果，未来可进一步探索“TPO-RA药物+X”联合治疗策略，深入研究与不同药物或治疗手段的联合应用，实现治疗效果最大化与不良反应最小化。
最后，期待我国的研究机构、医院、企业等能不断加强创新合作，转化更多原研药物，现有的原研药物能突破局限，充分挖掘潜力，在全球血液疾病治疗领域发挥更关键的引领作用，为患者带来更多高效、安全、精准的治疗方案，推动血液疾病治疗迈向新台阶。
吴德沛 教授
主任医师、教授、博士生导师
苏州大学附属第一医院血液科主任
国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任
江苏省血液研究所副所长
苏州大学造血干细胞移植研究所所长
第十三届、十四届全国政协委员
中华医学会血液学分会主任委员
中国医师协会血液科医师分会副会长
中国造血干细胞捐献者资料库专家委员会副主任委员
《中华血液学杂志》总编辑
参考文献：
1.Xinyu Wan, Wenjie Li, Jiaoyang Cai, et al. 2024 ASH. Abstract 681.
2.Mingming Zhang, Yongxian Hu, Guoqing Wei, et al. 2024 ASH. Abstract 91.
3.Xueqing Dou, Suning Chen, Depei Wu. 2024 ASH. Abstract 222.
4.Xiaodong Mo, He Huang, Feng Chen, et al. 2024 ASH. Abstract 99.
5.Hui Wang, Zhaoru Zhang, Yingli Han, et al. 2024 ASH. Abstract 438.
6.Jingkun Liu, Liping Wang, Yanxun Su, et al. 2024 ASH. Abstract 426.
7.张彦平,等. 中华实用儿科临床杂志,2022,37(5):348-351.
8.Xijuan Lin, Chen Yang, Ziwei Liu, et al. 2024 ASH. Abstract 4077.
9.Fengkui Zhang, Xin Zhao, Hong Chang, et al. 2024 ASH. Abstract 304.
10.Huihui Fan, Wenrui Yang, Xin Zhao, et al. 2024 ASH. Abstract 4086.
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